Stati Uniti: FDA approva Kisunla (Donanemab) per Alzheimer: Benefici e Rischi

Martedì la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato donanemab, un anticorpo monoclonale progettato per rallentare la progressione della malattia di Alzheimer sintomatica precoce.

Donanemab, prodotto da Eli Lilly, con sede a Indianapolis, aiuta il corpo a eliminare la placca amiloide accumulata nel cervello, uno dei segni distintivi della malattia di Alzheimer.

Lilly ha detto che sarà venduto con il nome Kisunla e costerà 695 dollari per fiala prima dell’assicurazione, che equivarrebbe a 12.522 dollari per un trattamento di sei mesi o circa 32.000 dollari per un anno, a seconda di quando il paziente termina il trattamento.

Donanemab non è una cura, ma studi clinici hanno dimostrato che rallenta la progressione dell’Alzheimer, consentendo alle persone di vivere in modo indipendente più a lungo e di partecipare in sicurezza alle attività quotidiane.

A giugno, Lilly ha dichiarato a un comitato consultivo della FDA che i dati dell’ultima fase di ricerca clinica hanno mostrato “risultati molto significativi” per le persone che assumevano donanemab, con un rischio inferiore del 35% di progressione della malattia in un anno e mezzo rispetto a coloro che avevano ricevuto un farmaco placebo. I consulenti della FDA hanno votato che il trattamento sembrava sicuro ed efficace.

Sebbene rari, durante la sperimentazione del farmaco si sono verificati alcuni eventi avversi gravi, ha detto Lilly al comitato, verificandosi solo nel 2% dei pazienti. I partecipanti che assumevano donanemab avevano un tasso di mortalità leggermente più alto: 2%, rispetto all’1,7% nella fase placebo dello studio.

Tre persone sono morte mentre assumevano il farmaco dopo aver sviluppato “emorragia cerebrale ARIA“, microsanguinamenti noti come anomalie di imaging correlate all’amiloide. Poiché la maggior parte degli incidenti di ARIA si sono verificati nelle prime sei settimane dello studio, Lilly ha detto ai consulenti della FDA di aver aggiunto un’altra scansione MRI allo studio prima di somministrare le seconde dosi, per rilevare persone con ARIA asintomatica. Se fosse rilevato, gli operatori sospenderebbero il trattamento in modo che possa risolversi e non diventare più grave o sintomatico.

Kisunla non è il primo trattamento con anticorpi monoclonali approvato per il trattamento dell’Alzheimer precoce. Quello di Eisai e Biogen, commercializzato con il nome Leqembi, è già in uso. Un altro farmaco Biogen, aducanumab, commercializzato come Aduhelm, è diventato la prima terapia di questo tipo a ottenere l’approvazione accelerata dalla FDA nel 2021, ma l’azienda ha annunciato che smetterà di produrlo alla fine di quest’anno per dedicare risorse a un altro farmaco. contro la malattia di Alzheimer.

Negli studi con Leqembi, il farmaco già sul mercato, alcuni partecipanti hanno sofferto anche di ARIA, ma in misura minore rispetto allo studio con donanemab. Leqembi è stato anche collegato alla morte dei pazienti.

Kisunla è stato approvato con le istruzioni secondo cui i prescrittori possono prendere in considerazione l’interruzione del trattamento di un paziente se vedono un miglioramento in base alle scansioni cerebrali. Secondo Lilly, la possibilità di interrompere il trattamento dopo un ciclo limitato potrebbe ridurre i costi vivi. Per il resto, Kisunla costa più di Leqembi, che costa circa 26.500 dollari l’anno.

Martedì Lilly ha affermato che, poiché i farmaci funzionano meglio nella fase sintomatica iniziale della malattia, sta collaborando con altri enti per migliorare la diagnosi e la diagnosi precoce.

“Ogni anno sempre più persone sono a rischio di questa malattia e siamo determinati a migliorare la loro qualità di vita”, ha affermato Anne White, vicepresidente esecutivo e presidente di Lilly Neuroscience.

Secondo l’Alzheimer’s Association, un americano anziano su tre muore di Alzheimer o di un’altra forma di demenza, un numero di morti superiore a quello del cancro alla prostata e al seno messi insieme.

Secondo i difensori dei pazienti, il successo dei trattamenti per l’Alzheimer è imminente e potrebbe essere un vantaggio per il crescente numero di persone che si prevede svilupperanno la malattia. Secondo i Centri statunitensi per il controllo e la prevenzione delle malattie, si prevede che il numero di persone affette da Alzheimer aumenterà fino a quasi 14 milioni entro il 2060. Nel 2023, circa 6,7 ​​milioni di americani di età pari o superiore a 65 anni avranno la malattia.

La malattia non colpisce solo i pazienti. Si stima che, secondo la ricerca, più di 11 milioni di familiari e operatori sanitari non retribuiti abbiano fornito 18 miliardi di ore di assistenza a persone affette da Alzheimer e altre demenze solo nel 2022, secondo la ricerca, mentre si registra una continua carenza di lavoratori retribuiti e professionisti medici.

L’Associazione Alzheimer ha detto martedì di aver accolto con favore l’annuncio dell’approvazione del trattamento.

“Questo è un vero progresso. L’approvazione di oggi offre alle persone più opzioni e maggiori opportunità di avere più tempo“, ha affermato in un comunicato stampa la dott.ssa Joanne Pike, presidente e amministratore delegato del gruppo. “Avere più opzioni terapeutiche è il tipo di svolta che tutti stavamo aspettando, tutti noi che siamo stati colpiti, persino sorpresi, da questa malattia difficile e devastante“.