Farmaco più caro al mondo: Zolgensma di Novartis contro l’atrofia spinale (SMA), mortale nei bambini

E’ stato messo in commercio, in Svizzera, il farmaco più costoso al mondo. Si chiama AVSX-101 ed è una terapia genica che promette di curare una rarissima atrofia muscolare. Ma il suo costo non lascia indifferenti: quattro milioni di franchi (3600,00 euro) per una singola infusione, che sarebbe però sufficiente per ottenere dei risultati positivi.

Il colosso farmaceutico basilese Novartis ha comunicato venerdì di aver ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) il via libera per commercializzare negli Stati Uniti il Zolgensma (AVXS-101), una terapia genica destinata a combattere l’atrofia muscolare spinale, una grave malattia neurodegenerativa finora incurabile e legata ad un gene difettoso.

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Il Zolgensma, con i suoi 2,15 milioni di dollari a dose, è diventato il farmaco autorizzato più caro al mondo. In Europa e in Giappone il trattamento è soggetto ad una revisione “prioritaria” da parte delle autorità sanitarie, sottolinea il gruppo in una nota. La terapia in questione è concepita per curare i bambini che nascono con un’atrofia muscolare spinale di tipo 1.

I bambini affetti da atrofia muscolare spinale perdono rapidamente i motoneuroni per funzioni muscolari essenziali come respirare, deglutire, parlare e camminare. Senza trattamento, i muscoli del bambino si indeboliscono gradualmente fino alla paralisi o alla morte, spesso prima del secondo compleanno.

Si tratta di una delle più gravi malattie ereditarie rare: i bebè che ne soffrono, non sono in grado né di respirare né di deglutire autonomamente, tantomeno di girarsi o di camminare. E quasi tutti perdono la vita prima del secondo anno di vita.

Il nuovo trattamento di Novartis combatte la malattia alla radice, attraverso dei virus modificati, nel corpo del bambino viene inserito un gene che ferma la degenerazione dei muscoli. E funziona, come mostrerebbe un primo test clinico che ha coinvolto quindici bambini: tutti hanno raggiunto e superato i due anni di vita. Alcuni erano persino in grado di camminare.

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Secondo l’azienda farmaceutica, il costo del farmaco si giustifica con un guadagno di almeno tredici anni di vita. Tuttavia, evidenzia Giovanni D’Agata, presidente dello “Sportello dei Diritti”, nei social network il dibattito è già iniziato a causa dell’elevato numero di persone che non potranno ricevere questo trattamento a causa del suo alto valore. Per l’altro trattamento genetico messo a punto dall’azienda elvetica contro certi tipi di leucemia, il Kymriah, bisogna sborsare centinaia di migliaia di franchi: 360mila in Francia e 370mila in Svizzera.